摘要
摘要目的评价阿达木单克隆抗体(ADA)治疗儿童克罗恩病(CD)的疗效和安全性。方法回顾性分析2016年9月至2021年9月在首都医科大学附属北京儿童医院诊治的20例应用ADA治疗的CD患儿的临床资料。采用儿童克罗恩病活动指数(PCDAI)和克罗恩病内镜下严重指数(CDEIS)评价CD患儿疾病活动程度及黏膜炎症程度。组间比较采用秩和检验或Fisher′s确切概率法。结果共纳入20例CD患儿，其中男12例，女8例；疾病诊断年龄(9.5±4.9)岁(0.9~15.1岁)；首次应用ADA年龄(10.4±4.8)岁(1.2~16.7岁)；应用ADA前疾病持续时间0.9(0.4，1.7)年。20例CD患儿应用ADA治疗前PCDAI评分为(28.5±19.8)分(0~65.0分)，疾病活动程度以重度活动(8/20例，40.0%)为主，疾病缓解期4例(4/20例，20.0%)。15例患儿行CDEIS评估：中重度活动9例，内镜下缓解1例。10例(10/20例，50.0%)CD患儿曾应用英夫利西单克隆抗体(IFX)治疗，IFX停药原因包括：药物失应答8例(8/10例，80.0%)，过敏反应2例(2/10例，20.0%)。ADA治疗第6周，20例CD患儿的PCDAI评分中位数为5.0(0，10.0)分，较治疗前明显下降(P<0.001)。16例CD活动期患儿在ADA治疗第6周时的临床缓解率和临床应答率分别为62.5%(10/16例)、87.5%(14/16例)；既往未应用IFX组和既往应用IFX组患儿第6周的临床缓解率和临床应答率比较，差异均无统计学意义(均P>0.05)。ADA治疗中位时间为5.5(2.6，17.8)个月，期间6例(6/20例，30.0%)临床复发。随访结束时17例(17/20例，85.0%)维持临床缓解；1例临床原发无应答，2例继发失应答。7例发生不良反应，以肺炎(4例)或上呼吸道感染(2例)为主，无肿瘤及其他严重不良反应。结论ADA在儿童CD患者的诱导和维持临床缓解方面具有较好的疗效，且无严重不良反应。
出版日期
2022年12月13日（中国期刊网平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
