简介：摘要目的总结卡梅现象(KMP)患儿的临床特点及诊断与治疗情况。方法回顾性分析2016年1月至2019年1月首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心收治的8例KMP患儿的临床资料及实验室检查、诊疗过程、治疗及预后。结果8例KMP患儿中，男6例，女2例；中位起病年龄4(0～17)个月，新生儿期起病2例；中位起病至诊断时间59(34～140) d；6例并骨破坏；6例既往有误诊误治病史，误诊为血小板减少性紫癜、伊文氏(Evans)综合征、骨关节发育异常；4例病理为卡波西样血管内皮瘤；8例患儿单用或联合应用激素、西罗莫司、长春新碱治疗，7例行介入治疗。预后：中位随访时间487(112～1 033) d，所有患儿均存活，血小板恢复正常中位时间24.5(7～60) d，纤维蛋白原恢复正常中位时间20(7～30) d，D-二聚体下降至正常中位时间105(40～240) d。结论临床上对于并发血小板计数及凝血异常患儿需注意考虑KMP，临床医师需鉴别有无潜在内脏血管性病变因素，早期诊断及治疗对于改善患儿的临床预后有重要意义。

简介：摘要目的探讨免疫抑制治疗(IST)应用于儿童获得性重型再生障碍性贫血(SAA)/极重型再生障碍性贫血(VSAA)的疗效及对其T细胞亚群的影响。方法选择2017年7月至2019年9月，北京儿童医院血液病中心收治的采取IST的35例SAA和15例VSAA患儿为研究对象。其中，男性患儿为33例，女性为17例，中位年龄为9岁(2~14岁)。对患儿均采取抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素的IST。回顾性收集患儿接受IST后的疗效，以及IST前，治疗后3、6、12个月时流式细胞术(FCM)检测的T细胞亚群比例。对SAA与VSAA患儿T细胞亚群比例比较，采用t检验或者Wilcoxon秩和检验，达完全缓解(CR)、部分缓解(PR)与未缓解患儿T细胞亚群比例比较，采用完全随机设计资料的方差分析或者Kruskal-Wallis H检验；达CR患儿IST前与治疗后12个月时T细胞亚群比例比较，采用配对t检验或者Wilcoxon符号秩和检验。对血液学缓解与未缓解患儿IST前、治疗后3、6、12个月时调节性T细胞(Treg)比例比较，采用重复测量资料的方差分析。对血液学缓解患儿IST前、治疗后3、6、12个月时Treg比例两两比较采用LSD-t法。本研究符合2013年修订的《世界医学会赫尔辛基宣言》要求，并征得受试者及其监护人知情同意。结果①全部SAA/VSAA患儿中位随访时间为12个月(10.5个月，24.0个月)。截至末次随访时间，2例患者失访，其余48例患者中，39例(81.3%)经IST达血液学缓解，其中CR为28例，PR为11例；9例(18.8%)未缓解。② SAA与VSAA患儿IST前各T细胞亚群比例分别比较，差异均无统计学意义(P>0.05)。治疗后达CR(n＝28)、PR(n＝11)和未缓解(n＝9)的SAA/VSAA患儿治疗前各T细胞亚群比例分别比较，差异亦均无统计学意义(P>0.05)。③与IST前相比较，治疗后12个月时达CR(n＝22)的SAA/VSAA患儿CD3+ T细胞[74.5%(63.4%，78.6%)比62.0%(50.8%，72.9%)，Z＝-2.197，P＝0.028]，CD3+ CD4+ T细胞[(48.1±3.2)%比(41.2±1.8)%，t＝2.240，P＝0.034]及Treg比例均显著下降[6.8%(4.8%，7.9%)比3.3%(2.6%，5.4%)，Z＝-3.340，P＝0.001]。达PR(n＝17)患儿Treg比例亦显著降低[(5.2±0.6)%比(3.6±0.4)%，t＝2.636，P＝0.023]。④IST前与治疗后，不同疗效SAA/VSAA患儿的Treg比例比较，差异无统计学意义(F＝0.107，P＝0.750)。治疗后不同时间Treg比例比较，差异亦无统计学意义(F＝0.328，P＝0.805)。IST疗效与时间的交互效应有统计学意义(F＝3.394，P＝0.028)。治疗后达血液学缓解患儿不同时间点Treg比例比较，差异有统计学意义(F＝19.410，P<0.001)。达血液学缓解患儿在IST前Treg比例较低，治疗后3个月时Treg比例上升，然后在治疗后6、12个月时下降。结论SAA/VSAA患儿接受IST前、后T细胞亚群的变化，可反映IST对患儿T细胞免疫抑制主要为针对CD3+ CD4+ T细胞，尤其是Treg，推测Treg比例变化可能影响IST早期的治疗反应。