美国食品药品管理局(FDA)于5月1日批准Elelyso(taliglucerasealfa)作为长期酶替代疗法治疗一种罕见的遗传疾病——戈谢病(Gaucherdisease)。戈谢病患者的身体不能产生足够的葡糖脑苷脂酶,而这种酶缺乏会导致脂肪物质(脂类)在脾脏、肝脏、肾脏和其他器官中积聚。
药学与临床研究
2012年3期